Risultati molto buoni a San Marino dall'utilizzo di un farmaco innovativo in ambito cardiologico
COMUNICATO STAMPA
Risultati molto buoni dall’utilizzo di un farmaco innovativo in ambito cardiologico
L’Istituto per la Sicurezza Sociale, ha iniziato a utilizzare, da tre mesi, un farmaco innovativo in
ambito cardiologico, con risultati molto buoni.
Il medicinale è utilizzato per la cura della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, una
malattia che colpisce il muscolo cardiaco determinandone un ispessimento che impedisce
l’efflusso del sangue dal ventricolo e causa diversi sintomi, quali mancanza di respiro, dolore al
petto, palpitazioni e sincopi.
Fino ad ora le terapie tradizionali presentavano importanti limiti di efficacia e tollerabilità causando
in una parte dei pazienti, sintomi invalidanti, per i quali l’unica alternativa in era rappresentata da
interventi cardiochirurgici o percutanei invasivi. Da pochi anni, tuttavia, è stato sperimentato il
Mavacamten, un farmaco dal meccanismo di azione innovativo che agisce direttamente sulle
proteine implicate nella contrazione cardiaca e che è in grado di ridurre il grado di ostruzione
all’efflusso sanguigno, migliorando la prognosi dei pazienti e riducendo al tempo stesso i sintomi
correlati alla loro patologia.
I risultati sono stati così incoraggianti che anche in Italia, nonostante non sia stato ancora
autorizzato dall’Agenzia Italiana del farmaco per l’utilizzo estensivo, è stato comunque impiegato
come uso “compassionevole”, su richiesta di cardiologi esperti.
A San Marino, invece, è stato autorizzato per l’utilizzo su due pazienti e i risultati sono davvero
molto incoraggianti.
“Abbiamo iniziato la somministrazione da tre mesi – spiega il dr. Roberto Bini, Direttore della UOC
di Cardiologia dell’ISS - con risultati strumentali molto buoni. La cardiomiopatia ipertrofica
ostruttiva è una malattia con base genetica, rara, ma con un cluster ben rappresentato a San
Marino. Questo farmaco, profondamente innovativo, si pone come complemento o alternativa alle
terapie tradizionali, con la possibilità di migliorare la qualità di vita dei pazienti e di evitare
interventi invasivi. Per essere utilizzato e somministrato, il nuovo farmaco richiede una notevole
organizzazione per la gestione dei pazienti, in quanto è anche necessaria una tipizzazione genetica
prima dell'inizio della terapia e successivamente uno stretto follow-up clinico e strumentale”.
Il reperimento e l’acquisto di tale medicinale, a San Marino, è stato possibile grazie al servizio della
Farmacia Internazionale ISS.
“Questo progresso nel trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva rappresenta un
importante passo avanti nella gestione della patologia che colpisce la nostra comunità – afferma il
Direttore del Dipartimento Ospedaliero, Gabriele Donati –. La possibilità di offrire ai pazienti
un'opzione terapeutica innovativa e meno invasiva rispetto agli interventi chirurgici tradizionali
non solo apre nuove strade per migliorare il controllo dei sintomi, ma potrebbe anche allungare
l'aspettativa di vita dei pazienti affetti da questa condizione rara”.
Ufficio Stampa, 04 luglio 2025
